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Nuova terapia per l’emofilia

Emofilia Terapia

Nuove speranze nella lotta contro l'emofilia. Ecco la terapia genetica.

L’emofilia è una malattia genetica ed ereditaria che colpisce fondamentalmente gli uomini o, le donne, nel caso in cui ci sia un padre emofilico ed una madre portatrice. Negli affetti da emofilia il sangue non coagula adeguatamente per via di un gene difettoso. Ne esistono tre tipi definitivi rispettivamente A, B e C. Nei casi più gravi si possono verificare delle emorragie interne spontanee in varie parti del corpo. Si conta che questa affligga, all’incirca, un individuo su 10.000 e, soltanto in Italia, si considerano 7000 casi.

Precedenti terapie genetiche sperimentali miglioravano la coagulazione del sangue per brevi periodi in nessun caso superiori alle due settimane. Val Bias, direttore della Fondazione Nazione di Emofilia affermava che “Indipendentemente dal numero di tentativi o di sforzo la terapia era destinata, dopo un breve lasso di tempo, a cedere”.

Un nuovo studio condotto presso l’università di Washington è riuscito a trattare con successo e per più di un anno sei pazienti affetti da emofilia grave. Lo studio, mediante una sola dose, sarebbe riuscito ad aumentare notevolmente la capacità di coagulazione dei pazienti per più di un anno ove indagini simili aventi utilizzato le stesse terapie erano fallite.

“Sono dell’idea che questo sia un incredibile passo avanti nella lotta contro la malattia. È un’ottima lezione che dimostra l’importanza di non arrendersi quando ci sono buone idee”, ha annunciato il Dr Ronald Crystal, presidente della facoltà di Medicina Genetica dell’Università di Medicina.

Sebbene la terapia sembri valida, prima di confermarne la non presenza di effetti indesiderati necessita ulteriore tempo e la valutazione su un numero maggiori di pazienti. Nella migliore della ipotesi, quindi, dovranno passare parecchi anni prima che la terapia riceva il “via libera”.

Ad oggi i pazienti affetti da emofilia necessitano un infusione continua di proteine della coagulazione che, pur incrementandone notevolmente le aspettative di vita, presentano dei costi medi che superano i 250 mila dollari l’anno.

Gli esperti assicurano che il nuovo metodo dovrebbe essere valutato in un numero maggiore di pazienti per confermare la sua effettività e assicurarsi della mancanza di effetti indesiderati. In ogni caso, pur se tutto va bene, mancano ancora parecchi anni perché la maggior parte dei pazienti possano aver accesso alla terapia.


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